百川理财网-理财产品_如何理财_理财技巧

350万USD一剂!全球最贵药物获批,能治什么病?

时间:2022-11-24 09:14作者:未知

通常来讲,一般人轻微划伤后血液非常快就会凝固,而对血友病病人而言,一个小小伤口损伤都会导致非常大的伤害。现在,美国和欧洲大约有1600万b血型友病病人,a血型友病更为容易见到,约为前者的五倍。

澳大利亚制药商CSL Behring旗下药物Hemgenix获批,给b血型友病病人带来了治愈期望,但高昂的定价令一般人很难企及。

周二,美国卫生监管机构(FDA)批准了基因药物Hemgenix,通过一次性注射使病人免于常规治疗,但每剂定价高达350万USD,是全球最昂贵的药物。

一项针对该疗法的重要研究发现,Hemgenix只需注射一次,就能使得年平均出血率降低54%,更为要紧的是,它还可以使94%的病人摆脱耗时耗钱的终生凝血因子注射。

作为一种遗传成人两性疾病,b血型友病致病机制是基因缺点致使第九凝血因子缺失或不足,根据常规疗法,血友病病人需要终身按期注射第九凝血因子(IX)。

因为血友病的本质就是基因受损,Hemgenix的基因疗法是对症下药,其治疗原理是将一种可以产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞,使病人自己可以产生IX蛋白因子。

美国FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks表示,尽管已经有治疗血友病的药物,但预防和治疗出血的办法或许会减少病人的生活水平。Hemgenix代表着这一疾病治疗范围的要紧进展。

高昂定价惹争议,最贵药物商业化的道路前途未卜

“天价”一直是新药的一个问题,诺华制药公司(Novartis AG)用于治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的Zolgensma在2019年获批时的价格为210万USD,而蓝鸟生物公司(Bluebird Bio Inc.)用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的定价为280万USD。

然而,渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟生物的Zynteglo等药物均因本钱高昂致使商业化不理想。

生物科技投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar对此表示,虽然定价要比预期略高,但Hemgenix仍大概获得成功。一方面是由于现有些血友病疗法同样非常昂贵,其次,血友病病人长期处于担心出血的恐惧中。

版权保护: 本文由 百川理财网 原创,转载请保留链接: http://www.bj12343.cn/News/20221124/25872.html